Göran lundström barnläkare

Projektets innehåll

Sammanfattning

En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008, hittills (1 okt-09)med 280 patienter, har inte visat några negativa effekter.

Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

Studier av säkerhet har visat att GAD-behandling inte minskar effekten av GAD-enzym (funktion i centrala nervsystemet), och bindningsställen på antikroppar (epitoper) förändras inte. GAD-specifikt immunsvar sågs med tendens till s k Th2-deviation och toleransutveckling. GAD-specifikt immunsvar sågs med tendens till s k Th2-deviation och toleransutveckling.

Även attityder hos barnen och föräldrar till screening och behandling ska studeras och etiska frågeställningar belysas.
Vi har beräknat att kunna visa ovanstående genom att inkludera minst 200 barn i åldern 4-18 år,
A. dels barn från allmän befolkning positiva för GADA och minst ytterligare en autoantikropp. Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D.

Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). Studier av säkerhet har visat att GAD-behandling inte minskar effekten av GAD-enzym (funktion i centrala nervsystemet), och bindningsställen på antikroppar (epitoper) förändras inte. Uppföljning av patienter fortfarande efter 48 månader visar inga negativa effekter.

Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen. Denna autoimmuna reaktion pågår i allmänhet lång tid innan T1D bryter ut. Screening av dessa barn görs på Sveriges barnkliniker och bestäming av autoantikroppar görs sedan i Linköping.
Barnen kommer att följas med provtagning (glukostolerans, autoantikroppar, cellmedierad immunfunktion) var 6:e månad under 5 år eller fram till diabetesdebut
Betydelse: Om vi kan förebygga Typ 1 diabetes vore det ett genombrott av enorm betydelse.

Nödvändiga Bilagor

Ethical review

Application to the ethical review board is filed or being planned

Reference number from the ethical review board

Dnr M 191-09 " NORDIAPREV ( Nordic Diabetes Prevention Trial)- En randomiserad dubbel-blind studie att använda Diamyd för att förebygga Typ 1 diabetes hos barn och ungdomar med ökad risk att utveckla sjukdomen".

Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D. Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen.

En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008 med 334 patienter rekryterade början av nov 2009, där alla nu fått sina GAD-vaccinationer, har inte visat några negativa effekter.
Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

De kommer att ges antingen 20 mikrogram GAD65-alum (Diamyd®) sc eller Placebo sc vid starten och 4 v senare.
Målsättningen är att förebygga T1D, men vi vill också studera säkerhet, liksom immunologiska effekter av behandlingen och om nedsatt glukostolerans kan förhindras. Screening av dessa barn görs på Sveriges barnkliniker och bestäming av autoantikroppar görs sedan i Linköping.
Barnen kommer att följas med provtagning (glukostolerans, autoantikroppar, cellmedierad immunfunktion) var 6:e månad under 5 år eller fram till diabetesdebut

Betydelse: Om vi kan förebygga Typ 1 diabetes vore det ett genombrott av enorm betydelse.

Göran Lundström 66

Man
Bengtseredsvägen 88
434 97 Kungsbacka

Fyller 67 år på en torsdag om 47 dagar